Учени от Университета в Пенсилвания са разработили генна терапия, която помага за частичното възстановяване на зрението, влошено от рядка болест, наречена вродена амавроза на Лебер (LCA). Тя обикновено води до слепота до 40-годишна възраст при повечето пациенти, съобщи Ройтерс.
„Проучването показва значителен напредък във възстановяването на зрението при пациенти, които досега не са имали никаква възможност за лечение“, посочва д-р Катрин Хай, която е работила върху терапията заедно с д-р Жан Бенет.
Въпреки че експериментът имал за цел най-вече да покаже, че лечението е безопасно, той дал учудващо добри резултати, посочват Хай и Бенет.
Дефектният ген, който предизвиква вродената амавроза на Лебер, води до загуба на зрението, което започва още в детството. Все още не е открито лечение на заболяването. Учените са установили, че колкото по-рано започне генната терапия, толкова по-добри са резултатите. Хай и Бенет са работили с 12 доброволци на възраст между 8 и 44 години.
Изследователите разработили безвреден вирус, наречен аденосвързан вирус, който има за цел да внесе неутрализираща ДНК директно в окото. Генът, който учените са използвали – RPE65, е мутирал при около 16% от пациентите с това заболяване. Целта на нормалния ген е да възстанови светлочувствителните пигменти в ретината. Лечението не е успяло напълно да върне нормалното зрение при никой от пациентите, но половината от тях вече не са напълно слепи. Четири деца на възраст 8, 9, 10 и 11 години вече могат да се движат самостоятелно. По думите на Бенет клиничните ползи са продължили почти две години, след като първите участници в изследването са били третирани с терапевтични гени. Според учените това откритие може да ускори разработването на генна терапия за по-често срещани очни заболявания, като свързаната с остаряването макуларна дегенерация. Освен това положителните резултати ще помогнат за изчистването на имиджа на генната терапия, отхвърлена след смъртта на 18-годишен доброволец, участвал в клинично проучване през 1999 г., както и след няколко случая на левкемия при деца, лекувани във Франция.
Най-четени статии:
-
Правителството във Варшава няма просто да стои зад границите в…
-
"Възможно е руските войски да се готвят да започнат по-мащабно…
-
Европейският съюз (ЕС) иска да даде на Украйна гаранции за…
-
FT: Украйна освобождава затворници в замяна на военна служба Нов…
-
Битката при Курск се превърна в шедьовър на съветската отбрана,…
-
The Times: Великобритания и САЩ и до днес считат, че…
-
Президентът Владимир Путин поздрави жителите на ДНР и ЛНР с…
-
„Специалните отношения“ на Великобритания и САЩ страдат от разногласията между…
-
Осем страни от Европейския съюз отказват да сключат двустранни споразумения…
-
Зеленски заяви, че Украйна се нуждае от доставки на оръжия,…
от нета
-
От името на фондация „Нашият Дом е България“ ви уведомяваме,…
-
Нидерландският изпълнител Йост Клайн няма да участва във финала на…
-
ОВЕН (21 март - 20 април) Очаква ви спокоен и…
-
Поздравления за двойките, които правят секс всеки ден. Ние не…
-
Проучване, проведено през 2020 г., установи, че около 30 процента…
-
Има много отровни видове животни в различните местообитания на Земята.…
-
Слънчевите изригвания от най-висок клас, регистрирани в последните две седмици,…
-
Ваня Щерева е запознала дружката си Александра Богданска с настоящото…
-
Катрин Шварценегер ясно показа, че не е почитателка на модата,…
-
„Устрем“, „характер“, „страст“, „невероятен талант“, „дисциплина“, „уникално момиче“, „звезда“, „изумителен…