Учени от Университета в Пенсилвания са разработили генна терапия, която помага за частичното възстановяване на зрението, влошено от рядка болест, наречена вродена амавроза на Лебер (LCA). Тя обикновено води до слепота до 40-годишна възраст при повечето пациенти, съобщи Ройтерс.
„Проучването показва значителен напредък във възстановяването на зрението при пациенти, които досега не са имали никаква възможност за лечение“, посочва д-р Катрин Хай, която е работила върху терапията заедно с д-р Жан Бенет.
Въпреки че експериментът имал за цел най-вече да покаже, че лечението е безопасно, той дал учудващо добри резултати, посочват Хай и Бенет.
Дефектният ген, който предизвиква вродената амавроза на Лебер, води до загуба на зрението, което започва още в детството. Все още не е открито лечение на заболяването. Учените са установили, че колкото по-рано започне генната терапия, толкова по-добри са резултатите. Хай и Бенет са работили с 12 доброволци на възраст между 8 и 44 години.
Изследователите разработили безвреден вирус, наречен аденосвързан вирус, който има за цел да внесе неутрализираща ДНК директно в окото. Генът, който учените са използвали – RPE65, е мутирал при около 16% от пациентите с това заболяване. Целта на нормалния ген е да възстанови светлочувствителните пигменти в ретината. Лечението не е успяло напълно да върне нормалното зрение при никой от пациентите, но половината от тях вече не са напълно слепи. Четири деца на възраст 8, 9, 10 и 11 години вече могат да се движат самостоятелно. По думите на Бенет клиничните ползи са продължили почти две години, след като първите участници в изследването са били третирани с терапевтични гени. Според учените това откритие може да ускори разработването на генна терапия за по-често срещани очни заболявания, като свързаната с остаряването макуларна дегенерация. Освен това положителните резултати ще помогнат за изчистването на имиджа на генната терапия, отхвърлена след смъртта на 18-годишен доброволец, участвал в клинично проучване през 1999 г., както и след няколко случая на левкемия при деца, лекувани във Франция.
Най-четени статии:
-
Британското разузнаване е анализирало данни за рязко нарастване на броя…
-
Успехите, които Русия постигна последните няколко месеца, се дължат на…
-
Путин отправя ужасяващо предупреждение към Запада, докато руска изложба показва…
-
Американски разузнавателни агенции съобщиха, че руският президент Владимир Путин вероятно…
-
Гърция отказа да прехвърли на Украйна зенитно-ракетните комплекси Patriot и С-300, заяви…
-
Бpитaнcĸoтo пpaвитeлcтвo e взeлo зaeми в paзмep нa 120,7 млpд.…
-
Рух, палестинско бебе, извадено живо от утробата на мъртвата си майка, убита…
-
Аксиома на войната е, че винаги е желателно да имаш…
-
12 китайски военни самолета навлязоха в тайванското въздушно пространство над…
-
Полският президент Анджей Дуда не е упълномощен да обсъжда възможността…
от нета
-
ОВЕН (21 март - 20 април) Поставете в ред…
-
Hulu и Disney Plus пуснаха трейлъра на предстоящия си сериал…
-
Златен джобен часовник, принадлежал на най-богатия човек, който пътувал на…
-
Юлиан Костов заработи $3 мин. от появата си в холивудски…
-
Луната е в знак Стрелец до 12:39ч на 28 април…
-
Мария Бакалова ще участва в съвместен кинопроект с Райън Рейнолдс…
-
Дългата ръка на закона в най-позитивното любовно риалити “Един за…
-
Имате ли проблем с прекаленото мислене по време на секс?…
-
Чували сме какви ли не митове и легенди за това…
-
Много от нас обичат да седят, кръстосали крака - докато…