Вместо да пием таблетки, за да се отървем от недъзи, в един прекрасен ден ще избираме от каталог с генетични операции.
С помощта на иновационни технологии за генно редактиране някога ще можем просто да си „отрежем” вредните мутации и да си направим ДНК като от витрината.
Системата, получила наименованието CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), се е появила през 2012 година. Генни инженери, невролози и биолози я преценили като високоефективен и точен инструмент за изследвания. Сега системата за генетично редактиране се разработва от биотехнологична компания, която да привлече вниманието на инвеститори към иновацията.
Editas Medicine, базирана в Кеймбридж, щата Масачузетс, обяви старта на инвестиционния проект на 25 ноември 2013 г. В хода на проведения първи етап за финансиране компанията е привлякла $43 млн. Дейността на компанията, основана на пет водещи разработчици на CRISPR, е насочена към развитие на методи за лечение, които непосредствено ще „пренаписват” гени, свързани със заболявания.
„CRISPR е платформа, която може да окаже дълбоко въздействие върху различните генетични нарушения”, казва Кевин Битерман от Polaris Partners.
Технологията CRISPR действа по специална стратегия – специфични бактерии се използват за откриването и унищожаването на чужди ДНК. Ензимът Cas9, способен да „изреже” ДНК, открива своята цел с помощта на насочваща последователност на РНК, така че вероятно операции ще могат да се провеждат практически на всеки от гените.
„Editas Medicine засега не разкрива своите набелязани цели, но на първо място технологията може да се използва за лечение на заболявания, свързани с една неизправна генетична единица – разказва Фен Чжан, един от основателите на компанията и невробиолог от Института за изследване на мозъка „Макгавърн” при Масачузетския технологичен институт. – Само като се отключи болестотворното копие, може да се разчисти място за здраво копие. Лечението на състояния, включващи две нефункционални генетични копия, изисква корекция на гените и сплайсинг в здрава ДНК. Такава операция изисква повече усилия и разходи на време.”
Традиционните методи за генна терапия, широко използвани от медицината в настоящия момент, доставят ДНК с помощта на вируси – такъв метод е сравнително неточен, тъй като той може да въведе полезни гени, но да не промени неизправните последователности.
