Генната терапия за хемофилия бележи първи успехи

Хората с хемофилия тип B имат ген, който пречи на създаването на протеин за съсирване на кръвта. Само една инжекция е достатъчна, за да им помогне те да не се нуждаят от лекарства, съобщава Би Би Си. При ново изследване, шестима пациенти са получили вирус, който ги “заразил” със способността да произвеждат “фактор IX” за съсирване на кръвта. В резултат 4-ма от тях са спрели успешно лекарствата, а останалите са намалили дозите. Според лекарите генната терапия има потенциал да промени живота на пациентите, които в момента получават инжекции с “фактор IX”. За целта е модифициран вирус, който заразява клетките на черния дроб с генетичния материал за “фактор IX”. След това генът са запазва в клетките на черния дроб, като помага за производството на протеина. Нужни са още изследвания за ефективността на метода.

Станете почитател на Класа