Превръщат кожа в черен дроб за лечение на наследствени заболявания

Британски учени разработиха нова технология за стволови клетки, с чиято помощ се получават функциониращи чернодробни клетки, които един ден могат да премахнат необходимостта от скъпи и рискови чернодробни трансплантации, съобщи Ройтерс.
Екип от изследователи от института „Сангер“ и Кеймбридж използвали иновационни методи, за да коригират генетична мутация в стволови клетки, извлечени от кожата на пациенти, които превърнали в „нови“ чернодробни клетки. След като ги трансплантирали на мишки, се оказало, че тези клетки са напълно функциониращи. „Разработихме нови системи за коригиране на дефекти в клетки на пациенти“, обясни директорът на института „Сангер“ Алън Брадли. По думите му технологията, която е първият успешен подобен метод, не оставя никакви следи от генетичната манипулация с изключение на корекцията на гените. „Това са първите стъпки, но вече е ясно, че тази технология може да се използва за лечение и ще предостави огромни възможности за пациентите“, каза още Брадли.
Стволовите клетки са източникът на всички клетки в организма. Учените са убедени, че те могат да преобразят медицината и да станат основа за лечение на слепота, тежки травми на гръбначния мозък, както и да предоставят нови клетки за лечение на увредени органи. Изследванията се фокусират върху две основни форми – ембрионалните стволови клетки и репрограмираните стволови клетки, получени от кожа или кръв, които са известни и като индуцирани плурипотентни стволови клетки.
Когато за първи път бяха открити през 2006 г., индуцираните плурипотентни стволови клетки изглеждаха като перфектното решение на етичния дебат около използването на ембрионалните стволови клетки. През последните години обаче възникнаха опасения, че те вероятно не са толкова „чисти“ и ефикасни. Миналата година американски учени сравниха двата вида стволови клетки и установиха, че индуцираните плурипотентни стволови клетки умират много по-бързо и са много по-неспособни да се развиват.
При последното изследване британските учени взели кожни клетки от пациент с мутация на гена, известен като alpha1-antitrypsin, свързан със синтезирането на протеин, който пази от възпаления. Хората с подобна мутация не могат да освобождават правилно протеина от черния дроб и той остава в него, което води до чернодробна цироза и белодробен емфизем. Това са най-често срещаните наследствени заболявания на белия и черния дроб.
След като репрограмирали кожните клетки в стволови, учените използвали „молекулярна ножица“, за да отрежат генома на клетките на точното място и да поставят правилната версия на въпросния ген с помощта на ДНК транспортер. С коригирания геном те били оставени да се развият в чернодробни клетки без следи от увреждания на ДНК на мястото на корекцията. След като тези клетки били трансплантирани на мишки, се оказало, че са напълно жизнеспособни.
Учените напомнят, че клиничните тестове на технологията върху пациенти с чернодробни заболявания ще започнат едва след пет или десет години. Ако те са успешни обаче, чернодробните трансплантации могат да останат в миналото.

Станете почитател на Класа