Наночастиците, изработени от биоразградими полимери, представляват възможност за преодоляването на най-сериозната пречка пред реализирането на перспективите пред генната терапия, съобщи сайтът на Масачузетския технологичен институт.
Вирусите, които често се използват за „транспортиране“ на гени в тялото, могат да бъдат опасни за пациентите. Частиците, създадени от учените в института, конкурират ефикасността на вирусите при доставянето на „ДНК товари“. Необходимо е да се проведат допълнителни изследвания за безопасността при използването на този метод при хората, но тъй като наночастиците са синтетични, съществува по-малка вероятност те да предизвикат опасна имунна реакция, смята Даниел Андерсон от Масачузетския технологичен институт.
В САЩ се извършват близо 1000 клинични проучвания, свързани с генна терапия, за болести като рак, сърдечносъдови и неврологични заболявания. Досега обаче в страната няма одобрено лечение с помощта на генна терапия. Вирусите, които най-често се използват за доставянето на гени, са логичен избор, тъй като те са програмирани да инжектират собствен генетичен материал в клетките приемници. Сериозните странични ефекти обаче, включително и смъртта на доброволец, участвал в клинично проучване в Университета в Пенсилвания през 1999 г., мотивира учените да разработят напълно синтетични носители.
При свързването си с ДНК тези синтетични полимери се превръщат в наночастици. Те могат да се придвижват в тялото, като се насочват към целевите клетки и стават част от процеса ендоцитоза, при който са „изядени“ от клетката. Впоследствие те освобождават своя „ДНК товар“ във вътрешността на клетката, където той се активира от клетъчните механизми. В определени случаи тези ДНК полимерни наночастици действат като изкуствени вируси, доставящи функционална ДНК, след като бъдат инжектирани във или в близост до тъканта, която трябва да бъде лекувана. Учените са разработили начин за автоматизиране на производството на огромен брой частици с малки вариации и на техниката за наблюдение, използвана за установяване на тяхната ефикасност.
Учени от Масачузетския технологичен институт и института „Ланкенау“ са провели успешни проучвания и за лечение на рак на яйчниците при лабораторни животни на същия принцип, но методът все още не е готов за клинични изпитания. Подобни изследвания могат да започнат след година или две и вероятно ще продължат няколко години, смята Андерсон.
Междувременно учените от института изследват и други възможности при използването на наночастиците. Миналия месец те съобщиха, че са използвали частици за подсилване на способността на стволови клетки да регенерират съдова тъкан. „След като успешно използвахме наночастици за транспортиране на гени, решихме, че те може би представляват по-безопасен начин за модифициране на стволови клетки“, посочва Андерсон.